Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

66 aylık bir erkek bebek; daha önce kazandığı baş tutma ve nesnelere uzanma gibi motor becerilerinde kayıp, çevreye ilgisizlik ve ani seslere karşı gövdede sıçrama tarzında aşırı tepki (hiperakuzi) şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenesinde aksiyel hipotoni saptanan bebeğin batın muayenesinde karaciğer ve dalak non-palpabl olarak değerlendiriliyor. Oftalmolojik muayenede makulada bilateral "vişne çürüğü" (cherry-red spot) görünümü saptandığına göre, bu hastada eksikliği beklenen enzim aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Sfingomiyelinaz
  2. B
    β\beta-glukozidaz
  3. Hekzozaminidaz AAAnswer
  4. D
    α\alpha-galaktozidaz
  5. E
    Hekzozaminidaz AA ve BB

Answer

Tay-Sachs hastalığından sorumlu olan hekzozaminidaz AA enzimi eksiktir.
Hastada saptanan nöromotor regresyon, hiperakuzi (seslere aşırı irkilme) ve makulada vişne çürüğü lekesi, lizozomal bir depo hastalığını düşündürür. Fizik muayenede organomegali saptanmaması, bu tabloyu oluşturan benzer hastalıklar arasından (Niemann-Pick Tip A ve Sandhoff gibi) Tay-Sachs hastalığını ayırt eder. Tay-Sachs hastalığında eksik olan enzim ise hekzozaminidaz AA'dır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Nöromotor regresyon, hiperakuzi ve makulada vişne çürüğü lekesi saptandı.
Bu bulgular GM2 gangliozidozları ve Niemann-Pick Tip A için tipiktir.
2
Organomegali varlığını değerlendir
Karaciğer ve dalak non-palpabl (organomegali yok).
Vişne çürüğü lekesi olan hastada organomegali olmaması Niemann-Pick Tip A ve Sandhoff hastalıklarını dışlar.
3
Etiyolojik tanıyı ve enzimi belirle
Tanı Tay-Sachs hastalığıdır ve sorumlu enzim hekzozaminidaz AA'dır.
İzole nörolojik tutulum ve vişne çürüğü ile karakterize olan depo hastalığı Tay-Sachs'tır.

Key Concept

Vişne çürüğü lekesi saptanan bir hastada hepatosplenomegali (HSM) varlığı ayırıcı tanıdaki en kritik noktadır (Tay-Sachs'ta HSM yok; Niemann-Pick ve Sandhoff'ta HSM var).

Practice More

Vişne çürüğü lekesi görülen diğer hastalıkları (GM1 gangliozidoz, Sandhoff, Sialidoz) ve organomegali durumlarını içeren bir karşılaştırma tablosu hazırlayınız.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question