Examkin

Question

Difficulty: Mediumİlaç Geliştirme Süreçleri ve Farmakogenetik

Yeni bir antiepileptik ilaç adayının geliştirilme sürecinde, preklinik çalışmalar tamamlanmış ve sağlıklı gönüllülerdeki ilk güvenlik verileri elde edilmiştir. İlacın CYP2C19CYP2C19 polimorfizmi gösteren bireylerde farklı metabolik hızlara sahip olduğu bilinmektedir. Bu ilaç adayının, genetik profili belirlenmiş yaklaşık 100−300100-300 kişilik bir hasta grubunda, ilk kez terapötik etkinliğinin (kavram kanıtlama) sorgulandığı ve optimum doz aralığının belirlenmeye çalışıldığı klinik araştırma evresi aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Faz 1
  2. Faz 2Answer
  3. C
    Faz 3
  4. D
    Faz 4
  5. E
    Preklinik Evre

Answer

İlaç geliştirme sürecinde, sınırlı sayıdaki hasta gönüllüde etkinliğin ilk kez test edildiği ve doz aralığının belirlendiği evre Faz 2'dir.
Klinik araştırmaların Faz 2 evresi, ilacın hedef hastalığa sahip küçük bir grupta (100−300100-300 kişi) 'kavram kanıtlama' (proof of concept) amacıyla uygulandığı, etkinliğin ve güvenli doz aralığının ilk kez netleştirildiği aşamadır. CYP2C19CYP2C19 gibi genetik polimorfizmlerin hasta yanıtındaki etkisi bu evrede doz stratejilerini belirlemek için kritik önem taşır.

Step-by-Step Solution

1
Hasta popülasyonu ve sayısını değerlendir
Soruda belirtilen 100−300100-300 kişilik hasta grubu, Faz 2 için tipik bir denek sayısıdır.
Faz 1 genellikle sağlıklı gönüllülerde (20−8020-80), Faz 3 ise çok daha geniş (1000−30001000-3000) hasta grubunda yapılır.
2
Çalışmanın temel amacını belirle
Terapötik etkinliğin ilk kez sorgulanması (kavram kanıtlama) ve doz belirleme hedeflenmektedir.
Faz 2'nin temel karakteristiği 'etkinlik' (efficacy) ve 'doz-yanıt' (dose-finding) analizidir.
3
Genetik polimorfizm etkisini klinik evreyle ilişkilendir
Farmakogenetik verilerin (örneğin CYP2C19CYP2C19) hasta yanıtları üzerindeki etkisi en belirgin şekilde Faz 2'de doz ayarlamaları için kullanılır.
Bu evrede ilacın genetik varyasyonlara göre doz optimizasyonu yapılarak Faz 3'e geçiş kararı verilir.

Key Concept

Klinik İlaç Geliştirme Fazları ve Faz 2'nin Karakteristikleri
Estimated Time:1m 30s
Rate this question

Topics

İlaç Geliştirme Süreçleri ve Farmakogenetik

More questions from this topic