Question

Difficulty: HardLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

2,52,5 aylık bir erkek bebek; beslenme güçlüğü, inatçı kusmalar ve karın şişliği şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenesinde tartı alımının durduğu (<3<3. persentil), masif hepatosplenomegali ve asit varlığı saptanıyor. Laboratuvar incelemelerinde karaciğer fonksiyon testlerinde bozulma ve steatore izleniyor. Çekilen ayakta direkt karın grafisinde her iki sürrenal bez lojunda punktat kalsifikasyonlar izleniyor. Bu hastada kesin tanı için aşağıdaki enzimlerden hangisinin aktivitesine bakılmalıdır?

  1. Lizozomal asit lipazAnswer
  2. B
    Asit sfingomiyelinaz
  3. C
    Asit β\beta-glukozidaz
  4. D
    Asit α\alpha-glukozidaz
  5. E
    Galaktoserebrosidaz

Answer

Lizozomal asit lipaz eksikliği (Wolman hastalığı)
Vakadaki 2-3 aylık başlangıç, masif hepatosplenomegali ve özellikle direkt grafide görülen punktat sürrenal kalsifikasyonlar Wolman hastalığı için karakteristiktir. Bu hastalığın temelindeki patoloji lizozomal asit lipaz enziminin eksikliğidir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Erken süt çocukluğu döneminde başlayan büyüme geriliği, inatçı kusma, steatore ve masif hepatosplenomegali saptandı.
Bu bulgular bir lizozomal depo hastalığını veya metabolik bir süreci düşündürür.
2
Spesifik radyolojik bulguyu değerlendir
Ayakta direkt karın grafisinde saptanan bilateral adrenal (sürrenal) kalsifikasyonlar belirlendi.
Sürrenal kalsifikasyonlar, Wolman hastalığı için patognomonik kabul edilen çok spesifik bir bulgudur.
3
Tanıyı ve ilgili enzimi eşleştir
Wolman hastalığı tanısı konuldu ve bu hastalığa neden olan lizozomal asit lipaz enzimi seçildi.
Wolman hastalığı, lizozomal asit lipaz enziminin yokluğu sonucu kolesterol esterleri ve trigliserid birikimi ile karakterizedir.

Key Concept

Wolman hastalığı, infantil dönemde masif hepatosplenomegali ve bilateral adrenal kalsifikasyon ile seyreden, lizozomal asit lipaz eksikliğine bağlı bir depo hastalığıdır.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question