Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

1010 aylık bir erkek çocuk; seslere karşı aşırı irkilme (hiperakuzi) ve daha önce kazandığı desteksiz oturma becerisini kaybetme şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenesinde aksiyel hipotoni, ekstremitelerde spastisite ve derin tendon reflekslerinde artış saptanıyor. Batın muayenesinde organomegali saptanmayan hastanın fundoskopik incelemesinde makulada "vişne çürüğü" (cherry-red spot) görünümü izleniyor. Bu hastada aşağıdaki enzimlerden hangisinin eksikliği en olasıdır?

  1. Hekzosaminidaz AAnswer
  2. B
    Sfingomiyelinaz
  3. C
    Asit β\beta-glukozidaz
  4. D
    Galaktoserebrozidaz
  5. E
    Arilsülfataz A

Answer

Hekzosaminidaz A eksikliği (Tay-Sachs hastalığı)
Hastada saptanan psikomotor regresyon, abartılı irkilme cevabı (hiperakuzi) ve fundoskopideki vişne çürüğü (cherry-red spot) lekesi, lizozomal bir depo hastalığı olan Tay-Sachs hastalığını düşündürür. Tay-Sachs hastalığında GM2 gangliozid birikimine yol açan Hekzosaminidaz A enzimi eksiktir. Bu hastalığı Niemann-Pick Tip A'dan ayıran en temel özellik, fizik muayenede hepatosplenomegalinin bulunmamasıdır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Psikomotor regresyon, hiperakuzi ve vişne çürüğü lekesi saptandı.
Ayırıcı tanı için temel ipuçlarını belirlemek gerekir.
2
Organomegali varlığını kontrol et
Hepatosplenomegali saptanmadı.
Vişne çürüğü olan iki ana hastalık (Tay-Sachs ve Niemann-Pick) arasındaki en önemli klinik fark organomegali varlığıdır.
3
Tanıyı ve ilgili enzimi belirle
Tay-Sachs hastalığı ve Hekzosaminidaz A eksikliği.
Hiperakuzi ve vişne çürüğü olup organomegali olmaması Tay-Sachs hastalığına işaret eder.

Key Concept

Tay-Sachs ve Niemann-Pick ayırıcı tanısında hepatosplenomegali ve hiperakuzi varlığının önemi
Estimated Time:1m 30s
Rate this question