Question

Difficulty: HardAmino Asit Metabolizma Bozuklukları

6 yaşında erkek hasta, okul başarısızlığı ve görme azlığı şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenede boy uzunluğunun yaşına göre >97. persentil olduğu, araknodaktili (uzun parmaklar), pektus ekskavatum ve genel eklem laksitesi saptanıyor. Göz muayenesinde bilateral lensin aşağı-içe (inferonazal) disloke olduğu belirleniyor. Soygeçmişinde anne ve baba arasında akrabalık olduğu öğreniliyor.

Bu hasta için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Marfan Sendromu
  2. HomosistinüriAnswer
  3. C
    Ehlers-Danlos Sendromu
  4. D
    Sotos Sendromu
  5. E
    Fenilketonüri

Answer

Homosistinüri
Soruda tarif edilen vaka tipik bir Homosistinüri tablosudur. Homosistinüri; metiyonin metabolizmasındaki (genellikle sistatyonin beta-sentaz eksikliği) bozukluk sonucu ortaya çıkar. Hastalarda 'Marfanoid habitus' (uzun boy, uzun parmaklar, göğüs deformiteleri) görülür ancak Marfan Sendromundan ayıran kritik özellikler şunlardır: 1) Lens dislokasyonu aşağı ve içe (inferonazal) olur (Marfan'da yukarı-dışa). 2) Sıklıkla zeka geriliği eşlik eder (Marfan'da zeka normaldir). 3) Trombemboli riski yüksektir. 4) Otozomal Resesif kalıtılır (Akraba evliliği öyküsü bunu destekler).

Step-by-Step Solution

1
Hastanın klinik bulgularını analiz et.
Marfanoid görünüm (uzun boy, araknodaktili, pektus deformitesi), zeka geriliği (okul başarısızlığı) ve görme sorunu var.
Bu bulgular bağ dokusu hastalıklarını veya bazı metabolik hastalıkları düşündürür.
2
Ayırıcı tanı için spesifik bulguları (Lens yönü ve kalıtım) değerlendir.
Lensin aşağı-içe (inferonazal) dislokasyonu ve akraba evliliği (Otozomal Resesif kalıtım ipucu).
Marfan sendromunda lens yukarı-dışa disloke olur ve Otozomal Dominant kalıtılır. Homosistinüri ise aşağı-içe dislokasyon, zeka geriliği ve Otozomal Resesif kalıtım ile karakterizedir.
3
Tanıyı kesinleştir.
Marfan sendromuna benzeyen ancak zeka geriliği ve inferonazal lens dislokasyonu olan tablo Homosistinüri'dir.
Sistatyonin beta-sentaz eksikliği sonucu metiyonin metabolizması bozulur ve bu fenotip ortaya çıkar.

Key Concept

Homosistinüri ve Marfan Sendromu arasındaki temel farklar: Lens dislokasyonunun yönü (Homosistinüri: Aşağı-İçe, Marfan: Yukarı-Dışa), zeka düzeyi (Homosistinüri: Genellikle geri, Marfan: Normal) ve kalıtım şeklidir (Homosistinüri: OR, Marfan: OD).
Rate this question