Question

Difficulty: MediumGenetik Hastalıklar

3434 yaşında, sigara içme öyküsü olmayan bir erkek hasta, giderek artan nefes darlığı şikayetiyle başvuruyor. Fizik muayenesinde ekspiryumun uzadığı saptanıyor. Akciğer tomografisinde özellikle alt loblarda belirgin olan panasinüs amfizem izleniyor. Karaciğer biyopsisinde hepatositlerin sitoplazmasında PASPAS pozitif ve diyastaz sindirimine dirençli eozinofilik globüller rapor ediliyor. Bu hastadaki patolojik tabloya neden olan temel genetik mekanizma aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Mutant proteinin yanlış katlanması sonucu endoplazmik retikulumda birikmesiAnswer
  2. B
    Hepatositlerde kronik zedelenmeye yanıt olarak gelişen rejeneratif hiperplazi
  3. C
    Bakır transport proteini mutasyonu sonucu dokularda toksik metal birikimi
  4. D
    Sigara dumanına bağlı olarak üst loblarda gelişen sentriasiner doku yıkımı
  5. E
    Kromozomal translokasyon sonucu ortaya çıkan tirozin kinaz aktivite artışı

Answer

Mutant proteinin yanlış katlanması sonucu endoplazmik retikulumda birikmesi
Doğru cevap olan mutant proteinin yanlış katlanması mekanizması, Alfa-1 Antitripsin (AAT) eksikliğinin PiZZ fenotipindeki temel patogenezidir. SERPINA1 genindeki mutasyon, proteinin konformasyonel olarak hatalı katlanmasına neden olur; bu durum proteinin hepatositlerin endoplazmik retikulumunda polimerize olarak birikmesine yol açar. Sonuçta PAS pozitif, diyastaza dirençli globüller oluşur. Karaciğerden salınamayan AAT, akciğerde nötrofil elastazını dengeleyemez ve panasinüs tipinde amfizem gelişir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Genç yaşta, sigara içmeyen bir hastada saptanan panasinüs amfizem ve karaciğer biyopsisindeki PAS (+) diyastaz dirençli globüller, Alfa-1 antitripsin (AAT) eksikliğine işaret eder.
AAT eksikliği, hem akciğerde erken yaşta amfizeme hem de karaciğerde depolanma bozukluğuna yol açan en yaygın genetik hastalıklardan biridir.
2
Genetik mekanizmayı belirle
En yaygın klinik fenotip olan PiZ mutasyonunda, proteinin tersiyer yapısı bozulur ve protein karaciğerde sentezlendiği endoplazmik retikulumdan (ER) dışarı salınamaz.
Bu durum, hepatositlerde ER stresine ve hasara yol açarken, akciğerde ise nötrofil elastazını inhibe edecek proteinin bulunmamasına neden olur.

Key Concept

Alfa-1 Antitripsin Eksikliği ve Protein Katlanma Kusuru
Rate this question