Question

Difficulty: HardSMA ve Motor Nöron Hastalıkları

1515 aylık bir erkek çocuk, motor gelişim geriliği nedeniyle polikliniğe getiriliyor. Öyküsünden 88 aylıkken desteksiz oturabildiği, ancak hiçbir zaman emekleyemediği ve kendi başına ayağa kalkıp yürüyemediği öğreniliyor. Fizik muayenesinde; zihinsel gelişimi yaşına uygun bulunan hastada jenerilize hipotoni ve proksimal kas güçsüzlüğü mevcut olup, derin tendon refleksleri alınamıyor. Ayrıca dilde belirgin fasikülasyonlar ve ellerinde ince, hızlı, düzensiz titremeler (minipolimiyoklonusminipolimiyoklonus) gözleniyor. Yapılan genetik analizde SMN1SMN1 geninde homozigot delesyon ve SMN2SMN2 gen kopya sayısının 33 olduğu saptanıyor. Buna göre, bu hasta ile ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi yanlıştır?

  1. A
    Klinik tablosu Spinal Müsküler Atrofi (SMASMA) Tip 22 (ara form) ile uyumludur.
  2. B
    SMN2SMN2 kopya sayısının 33 olması, Tip 11 hastalarına göre daha fazla tam boy fonksiyonel SMNSMN proteini üretilmesini sağlar.
  3. C
    İlerleyen yaşlarda skolyoz ve eklem kontraktürleri en sık karşılaşılan ortopedik komplikasyonlardır.
  4. D
    Hastalığın patogenezinde motor nöronlar etkilenirken, duyusal sinir lifleri ve zihinsel fonksiyonlar korunur.
  5. Hastalığın kesin tanısında kas biyopsisi yapılarak 'grup atrofisi' ve 'tip 1 lif hipertrofisi' gösterilmesi altın standarttır.Answer

Answer

Hastalığın kesin tanısında altın standart yöntem kas biyopsisi değil, moleküler genetik analizdir.
Spinal Müsküler Atrofi (SMASMA) tanısında altın standart yöntem, SMN1SMN1 genindeki homozigot delesyonun moleküler genetik yöntemlerle gösterilmesidir. Kas biyopsisinde görülen 'grup atrofisi' ve 'tip 11 lif hipertrofisi' hastalık için karakteristik olsa da, genetik testlerin non-invaziv ve kesin sonuç verici olması nedeniyle biyopsi artık tanı hiyerarşisinde altın standart olarak kabul edilmez.

Step-by-Step Solution

1
Motor gelişim basamaklarını analiz et
Hasta 88 aylıkken oturabilmiş ancak hiçbir zaman yürüyememiş (1515 aylık). Bu durum SMASMA Tip 22 (ara form) tanımına uyar.
SMASMA tipleri, hastanın ulaştığı en yüksek motor seviyeye göre sınıflandırılır.
2
Klinik muayene bulgularını değerlendir
Arefleksi, dilde fasikülasyon ve ellerdeki minipolimiyoklonus (tremor), alt motor nöron (ön boynuz) tutulumunu doğrular.
Bu bulgular SMASMA Tip 22 için karakteristiktir ve ayırıcı tanıda değerlidir.
3
Genetik verileri yorumla
SMN1SMN1 delesyonu tanıyı koydurur; 33 kopya SMN2SMN2 ise kliniğin Tip 11'e göre daha hafif (ara form) olmasını sağlar.
SMN2SMN2 geninden üretilen sınırlı miktardaki fonksiyonel protein, kopya sayısı arttıkça kümülatif olarak artar.
4
Tanı yöntemlerini ve komplikasyonları kontrol et
Kesin tanı moleküler genetik ile konur. Skolyoz sıktır, duyu ve zeka normaldir.
Kas biyopsisi karakteristik bulgular verse de invazivliği ve genetiğin yüksek duyarlılığı nedeniyle artık altın standart değildir.

Key Concept

SMA Tip 2'nin klinik özellikleri, SMN2 modifiye edici etkisi ve tanısal hiyerarşi.

Practice More

SMA Tip 2 ve Tip 3 ayrımını yaparken Gowers belirtisinin varlığına rağmen derin tendon reflekslerinin kaybına odaklanınız.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question