Question

Difficulty: MediumKarbonhidrat Metabolizma Bozuklukları

1010 aylık bir erkek bebek, tekrarlayan nöbet benzeri kasılmalar ve karın şişliği şikayetiyle pediatri polikliniğine getiriliyor. Fizik muayenesinde boy ve kilo gelişimi yaşının altında saptanıyor. Hastanın "oyuncak bebek yüzü" görünümünde olduğu ve masif hepatomegaliye bağlı batın distansiyonu bulunduğu gözleniyor. Laboratuvar incelemelerinde kan şekeri 38mg/dL38 mg/dL, laktat 7.5mmol/L7.5 mmol/L (N: <2<2), ürik asit 8.9mg/dL8.9 mg/dL ve serum trigliserit düzeyi belirgin yüksek saptanıyor. İdrar incelemesinde redüktan madde negatif bulunan bu hastada en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Tip 1a1a glikojen depo hastalığı (Glikoz-6-fosfataz eksikliği)Answer
  2. B
    Tip 33 glikojen depo hastalığı (Debrancher enzim eksikliği)
  3. C
    Herediter fruktoz intoleransı
  4. D
    Tip 66 glikojen depo hastalığı (Karaciğer fosforilaz eksikliği)
  5. E
    Klasik galaktozemi

Answer

Tip 1a1a glikojen depo hastalığı (Glikoz-6-fosfataz eksikliği)
Hastada saptanan masif hepatomegali, kısa süreli açlık sonrası derin hipoglisemi ve karakteristik 'oyuncak bebek yüzü' (doll-like face) klinik tablosu Tip 1a1a glikojen depo hastalığını (Von Gierke) işaret etmektedir. Laboratuvarda görülen hiperlaktatemi, hiperürisemi ve hiperlipidemi dörtlüsü, bu tanı için patognomoniktir. Glikoz-6-fosfataz eksikliği nedeniyle glukoz üretilemezken, biriken glukoz-6-fosfat alternatif yollara girerek laktat ve yağ asidi sentezini artırır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Oyuncak bebek yüzü, gelişme geriliği ve masif hepatomegali saptandı.
Bu bulgular tipik olarak glikojen depo hastalıklarını, özellikle Tip 11 ve Tip 33'ü düşündürür.
2
Laboratuvar verilerini değerlendir
Hipoglisemi ile birlikte hiperlaktatemi, hiperürisemi ve hiperlipidemi tespit edildi.
Hiperlaktatemi, Tip 11 (Von Gierke) hastalığını Tip 33 ve Tip 66'dan ayıran en kritik metabolik farktır.
3
Ayırıcı tanıyı doğrula
İdrarda redüktan madde negatifliği galaktozemi ve fruktoz metabolizması bozukluklarını dışlar.
Von Gierke hastalığında glukoz-6-fosfattan glukoz oluşamadığı için laktat artışı ve pürin yıkımı sonucu ürik asit artışı gerçekleşir.

Key Concept

Tip 1a1a Glikojen Depo Hastalığı (Von Gierke)
Rate this question