Question

Difficulty: HardBöbrek Tümörleri ve Kistik Hastalıklar

1414 aylık bir erkek çocuk, karında şişlik ve idrar miktarında azalma şikayetiyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenede batında fikse, sert bir kitle saptanıyor ve eksternal genitalya anomalisi (psödohermafroditizm) dikkati çekiyor. Laboratuvar incelemelerinde ciddi proteinüri ve renal yetmezlik saptanıyor. Böbrek biyopsisinde "diffüz mezanjiyal skleroz" izlenen hastada, eksize edilen kitlenin mikroskobisinde blastemal elemanlar, primitif tübüler yapılar ve iğsi hücreli stroma bir arada görülüyor. Bu hastadaki klinik ve histopatolojik bulgular göz önüne alındığında, altta yatan genetik mekanizma aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    11p1311p13 bölgesinde WT1WT1 ve PAX6PAX6 genlerini içeren "germline" delesyon
  2. WT1WT1 geninin çinko parmak (zinc-finger) bölgesinde dominant negatif etkili "missense" mutasyonAnswer
  3. C
    11p15.511p15.5 lokusunda IGF2IGF2 geninin aşırı ekspresyonuna yol açan genomik imprinting kusuru
  4. D
    3p253p25 bölgesinde yer alan VHLVHL tümör baskılayıcı geninin inaktivasyonu
  5. E
    METMET proto-onkojeninde tirozin kinaz aktivitesini artıran germline mutasyon

Answer

WT1WT1 geninin çinko parmak bölgesinde meydana gelen dominant negatif "missense" mutasyon, Denys-Drash sendromuna yol açarak hastadaki bulguları açıklar.
Denys-Drash sendromu, WT1WT1 geninin DNA bağlama bölgesindeki (çinko parmak) missense mutasyonlar sonucu oluşur. Bu hastalar yaklaşık %90\%90 oranında Wilms tümörü geliştirme riskine sahiptir. Klinik olarak infantil dönemde başlayan diffüz mezanjiyal skleroz (erken böbrek yetmezliği) ve gonadal disgenezi (erkek psödohermafroditizm) ile karakterizedir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik triadın belirlenmesi
Wilms tümörü + Genital anomali + Erken böbrek yetmezliği (Nefropati)
Hastada saptanan trifazik histoloji (blastemal, epitelyal, stromal) Wilms tümörünü; genital anomali ve diffüz mezanjiyal skleroz ise eşlik eden sendromu tanımlar.
2
Sendromlar arası ayırıcı tanı
Denys-Drash Sendromu
Aniridi olmaması WAGR'ı; makroglossi ve organomegali olmaması Beckwith-Wiedemann'ı dışlar. Diffüz mezanjiyal skleroz varlığı Denys-Drash için spesifiktir.
3
Genetik mekanizmanın eşleştirilmesi
WT1WT1 geninde missense mutasyon
WAGR sendromunda 11p1311p13 delesyonu (gen kaybı) görülürken, Denys-Drash sendromunda WT1WT1 geninin çinko parmak bölgesinde nokta mutasyonu (fonksiyonel bozukluk) izlenir.

Key Concept

Wilms tümörü ile ilişkili genetik sendromların (WAGR, Denys-Drash, BWS) ayırıcı tanısı.

Practice More

Wilms tümöründe 'anaplastik' histolojinin varlığı ve bunun TP53TP53 mutasyonları ile ilişkisini inceleyin.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question