Question

Difficulty: HardGenetik Hastalıklar

22 yaşında erkek hasta, her iki Achilles tendonunda ağrısız şişlikler (ksantom) ve erken yaşta geçirilmiş miyokard enfarktüsü öyküsü ile başvuruyor. Laboratuvar incelemesinde serum LDL-kolesterol düzeyi 550mg/dL550 \, mg/dL saptanıyor. Hastadan alınan deri fibroblastlarında yapılan moleküler çalışmalarda, LDL reseptör proteininin granüllü endoplazmik retikulumda sentezlendiği ancak Golgi aygıtına taşınamadığı (transport defekti) belirleniyor.

Bu hastada görülen LDL reseptör mutasyonu, fonksiyonel sınıflandırmaya göre aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Sınıf I mutasyon
  2. Sınıf II mutasyonAnswer
  3. C
    Sınıf III mutasyon
  4. D
    Sınıf IV mutasyon
  5. E
    Sınıf V mutasyon

Answer

Sınıf II mutasyon, LDL reseptörünün sentezlendiği ancak endoplazmik retikulumdan Golgi aygıtına taşınamadığı transport kusurunu tanımlar.
Sınıf II mutasyonları, LDL reseptör proteininin sentezlendiği ancak granüllü endoplazmik retikulumda (GER) takılıp kaldığı, Golgi aygıtına taşınamadığı durumları kapsar. Bu, Ailesel Hiperkolesterolemide görülen en yaygın mutasyon grubudur.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları değerlendir
Genç yaşta miyokard enfarktüsü, tendon ksantomları ve çok yüksek LDL seviyeleri Ailesel Hiperkolesterolemi (Tip IIa) tanısını düşündürür.
Bu tablo klasik olarak LDL reseptör defektine bağlıdır.
2
Moleküler mekanizmayı analiz et
Proteinin sentezlenip Golgi'ye gidememesi bir 'transport' (taşıma) defektidir.
LDL reseptör mutasyonları fonksiyonel olarak 5 sınıfa ayrılır ve transport kusuru Sınıf II'dir.

Key Concept

Ailesel Hiperkolesterolemide LDL reseptör mutasyon sınıfları

Practice More

Kistik fibrozisteki en yaygın mutasyon olan ΔF508\Delta F508 mutasyonunun da benzer şekilde bir Sınıf II (yanlış katlanma ve ER'de tutulma) defekti olduğunu hatırlayınız.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question