Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

1010 aylık bir erkek bebek; desteksiz oturma yetisini kaybetme ve giderek artan karın şişliği şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Öyküsünden son 22 aydır çevreye olan ilgisinin belirgin şekilde azaldığı öğreniliyor. Fizik muayenesinde tartı alımının yetersiz olduğu (<3< 3. persentil) ve batın muayenesinde karaciğerin 44 cm, dalağın ise 55 cm kot altından palpe edildiği saptanıyor. Oftalmolojik muayenede bilateral "kiraz kırmızısı leke" (cherry-red spot) görüldüğüne göre, bu hastada en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Tay-Sachs hastalığı
  2. Niemann-Pick hastalığı Tip AAnswer
  3. C
    Gaucher hastalığı Tip 1
  4. D
    Krabbe hastalığı
  5. E
    Metakromatik lökodistrofi

Answer

Niemann-Pick hastalığı Tip A
Doğru yanıt olan hastalıkta, sfingomiyelinaz enzim eksikliği sonucu sfingomiyelin birikir. Bu durum hem santral sinir sisteminde yıkıma (nörolojik regresyon, kiraz kırmızısı leke) hem de retiküloendotelyal sistemde birikime (belirgin hepatosplenomegali) neden olur. Hastadaki tüm klinik bulgular bu tanıyla tam uyumludur.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Hastada nörolojik regresyon (oturma yetisini kaybetme), büyüme geriliği, hepatosplenomegali ve makulada kiraz kırmızısı leke mevcut.
Bu bulgu kombinasyonu belirli lizozomal depo hastalıklarına işaret eder.
2
Ayırıcı tanı için organomegali varlığını sorgula
Tay-Sachs hastalığında kiraz kırmızısı leke görülmesine rağmen hepatosplenomegali yoktur.
Visseral tutulumun varlığı Tay-Sachs'ı dışlamada en kritik ipucudur.
3
En olası tanıyı belirle
Hem organomegali hem de kiraz kırmızısı lekenin eşlik ettiği nörodejeneratif tablo Niemann-Pick Tip A (sfingomiyelinaz eksikliği) tanısına yönlendirir.
Niemann-Pick Tip A, çocukluk çağında bu üçlü bulgunun en sık görüldüğü hastalıktır.

Key Concept

Makulada kiraz kırmızısı leke görülen hastalıklarda hepatosplenomegali varlığı, Niemann-Pick hastalığını Tay-Sachs hastalığından ayıran en önemli klinik özelliktir.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question